{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.10.A-1","title":"Tip I ve Tip III Gaucher hastalarında enzim tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.a-1","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"short":"Tip I ve Tip III Gaucher hastalarında enzim tedavisi, sayılan başlangıç kriterlerinden en az birinin varlığında başlanır; kriter ağırlığına göre doz 30 IU/kg veya 60 IU/kg'dır.","points":[{"items":["Hemoglobin erişkinde 8 ile 10 g/dl arası, çocukta yaşa göre normalin alt sınırının 2 g/dl altı","Trombosit 50.000 ile 100.000/mm3 arası","Karaciğer hacmi en az 1,25 kat artmış","Dalak hacmi en az 5 kat artmış","DEXA kemik mineral dansite Z skoru yaş grubuna göre -1,5 ile -2,5 SD arası","Düz kemik grafisinde avasküler nekroz alanları"],"label":"Başlangıç (en fazla 30 IU/kg)"},{"text":"Bu kriterlerden en az birinde 2 haftada bir gün en fazla 30 IU/kg. İlk başlangıçtan 6. ayın sonunda başlangıç kriter/kriterlerinde düzelme yoksa 1 yıl boyunca 2 haftada bir gün en fazla 60 IU/kg; bu sonrasında düzelme göstermeyenlerde enzim tedavisi kesilir.","label":"Doz"},{"items":["Hemoglobin erişkin ve çocukta 8 g/dl altı","Trombosit 50.000/mm3 altı","Karaciğer hacmi en az 2,5 kat artmış","Dalak hacmi en az 15 kat artmış","DEXA Z skoru erişkinde -2,5 SD altı, çocuklarda boy ve/veya kilo gelişimi yaşa göre -2 SD altı","Avasküler nekroz alanları ve patolojik kırıklar","Hastalığa bağlı kronik kemik ağrıları ve geçirilmiş eklem ameliyatı"],"label":"Doğrudan 60 IU/kg"},{"text":"Bu kriterlerden en az birinin varlığında 2 haftada bir gün 60 IU/kg uygulananlarda birinci yılın sonunda tedaviye başlamaya esas kriter/kriterlerde düzelme yoksa enzim tedavisi kesilir.","label":"Devam koşulu"},{"text":"Aralıksız bir yıl ara verilirse yeniden başlamak için başlangıç kriterleri aranır; bir yıldan kısa aralarda başlangıç kriterleri aranmadan devam edilebilir.","label":"Ara verme"},{"text":"Rapor süresi sonuna kadar devam eder; yeni raporda başlangıç kriterlerinin herhangi birinde düzelme belirtilirse yukarıdaki dozlara göre devam edilir.","label":"Önceki hükümlerle başlayanlar"}]},"text":[{"number":"4.2.10.A-1","title":"Tip I ve Tip III Gaucher hastalarında enzim tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","paragraphs":[{"anchor":"p-1389c4dd","text":"(1) Enzim tedavisi;"},{"anchor":"p-933087a3","text":"a) Hastanın hemoglobin değerinin erişkinler için 8 ile 10 g/dl arasında olması, çocuklar için yaşa göre normalin alt sınırının 2 g/dl altında olması,"},{"anchor":"p-0e0a9df2","text":"b) Kan trombosit sayısının 50.000 ile 100.000/mm3 olması,"},{"anchor":"p-b05c5257","text":"c) Karaciğer hacminin herhangi bir görüntüleme yöntemi ile en az 1,25 kat artmış olduğunun tespit edilmesi,"},{"anchor":"p-bb096e3c","text":"ç) Dalak hacminin herhangi bir görüntüleme yöntemi ile en az 5 kat artmış olduğunun tespit edilmesi,"},{"anchor":"p-a0cf5972","text":"d) DEXA ile kemik mineral dansite Z skorunun hastanın yaş grubuna göre -1,5 ile -2,5 SD arasında olması,"},{"anchor":"p-924a8b85","text":"e) Düz kemik grafisinde avasküler nekroz alanlarının olması,"},{"anchor":"p-8505b8ca","text":"kriterlerinden en az birisinin varlığında hastaya 2 haftada bir gün en fazla 30 IU/kg dozunda uygulanacaktır;"},{"anchor":"p-31c148fa","text":"(2) Birinci fıkrada sıralanan hükümler doğrultusunda ilk tedavi başlangıcından itibaren 6 ncı ayın sonunda tedaviye başlangıç kriter/kriterlerinde düzelme görülmez ise 1 yıl boyunca 2 haftada bir gün en fazla 60 IU/kg uygulanacaktır. Yapılacak bu tedavi sonrasında başlangıca göre düzelme göstermeyen hastalarda enzim tedavisi kesilir."},{"anchor":"p-db0206f2","text":"(3) Aşağıdaki kriterlerden en az birisinin varlığında ise hastaya doğrudan 2 haftada bir gün en fazla 60 IU/kg dozunda enzim tedavisi uygulanacaktır."},{"anchor":"p-befebe90","text":"a) Hemoglobin değerinin erişkinler ve çocuklar için 8 g/dl nin altında olması,"},{"anchor":"p-49af1c91","text":"b) Kan trombosit sayısının 50.000 /mm3 altında olması,"},{"anchor":"p-e03bbb15","text":"c) Karaciğer hacminin herhangi bir görüntüleme yöntemi ile en az 2,5 kat artmış olduğunun tespit edilmesi,"},{"anchor":"p-803b6586","text":"ç) Dalak hacminin herhangi bir görüntüleme yöntemi ile en az 15 kat artmış olduğunun tespit edilmesi,"},{"anchor":"p-19f07cc5","text":"d) DEXA ile kemik mineral dansite Z skorunun erişkin hastanın yaş grubuna göre -2,5 SD altında olması, çocuklarda boy ve/veya kilo gelişiminin yaşa göre -2 SD altında olması,"},{"anchor":"p-e9f3a1e6","text":"e) Düz kemik grafisinde avasküler nekroz alanlarının ve patolojik kırıklarının olması,"},{"anchor":"p-ee510929","text":"f) Hastalığa bağlı olarak kronik kemik ağrılarının oluşması ve geçirilmiş eklem ameliyatının olması."},{"anchor":"p-a1de7b59","text":"(4) Üçüncü fıkrada sıralanan hükümler doğrultusunda, 2 (iki) haftada bir gün 60 IU/kg dozunda enzim tedavisi uygulanan hastalarda birinci yılın sonunda yapılan değerlendirmede hastanın tedaviye başlamasına esas olan kriter/kriterlerde düzelme göstermeyen hastalarda enzim tedavisi kesilir."},{"anchor":"p-dfba6ebd","text":"(5) Daha önceki SUT hükümlerine göre tedaviye başlanan hastalarda tedavi, rapor süresi sonuna kadar devam eder. Bu sürenin sonunda düzenlenecek yeni raporda; yukarıda yer alan tedaviye başlangıç kriter/kriterlerinin herhangi birisinde düzelme olduğunun belirtilmesi koşuluyla yukarıda belirtilen dozlara göre tedaviye devam edilir. Aralıksız bir yıl süreyle tedaviye ara verilmesi durumunda ilaca tekrar başlamak için başlangıç kriterleri aranır. Bir yıldan kısa süreyle tedaviye ara verilmesi durumunda başlangıç kriterleri aranmaksızın tedaviye devam edilebilir."}],"previous_wording":[{"text":"c) Karaciğer volümünün normalinin 1,25 ile 2,5 kat artmış olması,","after":3},{"text":"ç) Dalak volümünün 5 ile 15 kat artmış olması,","after":3},{"text":"c) Karaciğer volümünün normalin 2,5 katının üstünde artmış olması,","after":12},{"text":"ç) Dalak volümünün 15 katın üstünde artmış olması,","after":12},{"text":"1,25","after":13},{"text":"5","after":14}]}],"drug_groups":[],"substances":[],"brands":[],"report_codes":[],"warning_codes":[],"amendments":[{"gazette_date":"2020-06-16","gazette_no":"31157","mukerrer":1,"effective":"2020-06-24","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2020/06/20200616M1-1.pdf"},{"gazette_date":"2018-12-28","gazette_no":"30639","mukerrer":1,"effective":"2019-01-08","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2018/12/20181228M1-1.pdf"}],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"},{"number":"4.2.10","title":"Lizozomal hastalıklar için tedavi ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10"},{"number":"4.2.10.A","title":"Gaucher hastalığında tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.a"}],"children":[],"siblings":[{"number":"4.2.10.A-2","title":"Substrat inhibisyon tedavi kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.a-2"},{"number":"4.2.10.A-3","title":"Tip I Gaucher olan yetişkin hastalarda Eliglustat tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.a-3"},{"number":"4.2.10.A-4","title":"Rapor ve reçeteleme koşulları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.a-4"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:42.665042+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}