{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.10.B-2","title":"Oral migalastat tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.b-2","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"short":"Fabry hastalığında oral migalastat, migalastata yanıtlı mutasyonu olan, 45 kg ve üzeri 12 yaş ve üzeri hastalarda sayılan bulgulardan birinin varlığında başlanır; birinci yıl sonunda düzelme yoksa kesilir.","points":[{"text":"Fabry tanılı, migalastata yanıtlı olduğu bilinen mutasyonlu, 45 kg ve üzeri 12 yaş ve üzeri adolesan ve yetişkinler. Sağlık Bakanlığınca onaylı kısa ürün bilgisinde uygun kabul edilen mutasyonlar değerlendirilir.","label":"Koşul"},{"items":["Böbrek fonksiyonunda bozulma: yaşa göre ayarlanmış kreatinin klerensi 80 ml/dk altı, veya 24 saatte 300 mg üzeri proteinüri, veya böbrek biyopsisinde endoteliyal depolanma ya da mikroalbüminüri","Kalp tutulumu (EKG veya EKO veya anjiografi veya elektrofizyolojik çalışma ile gösterilmiş)","Nörolojik tutulum","Gastrointestinal sistem bulguları","Vertigo atakları","İşitme kaybı","Diğer tedavilere yanıtsız nöropatik ağrı"],"label":"Başlama (biri yeterli)"},{"text":"GFR < 30 ml/dk/1.73 m2 olan hastalarda, gebelikte veya laktasyon döneminde kullanılmaz.","label":"Kullanılmaz"},{"text":"Birinci yıl sonundaki değerlendirmede başlamaya esas kriter/kriterlerde düzelme göstermeyen hastalarda tedavi kesilir.","label":"Sonlandırma"}]},"text":[{"number":"4.2.10.B-2","title":"Oral migalastat tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","paragraphs":[{"anchor":"p-26780a48","text":"(1) Fabry hastalığı tanısı almış ve migalastat etkin maddesine yanıtlı olduğu bilinen mutasyona sahip 45 kg ve üzerinde olan 12 yaş ve üzeri adolesanlar ile yetişkinlerde aşağıdaki kriterlerden herhangi birisinin varlığında oral migalastat tedavisine başlanır."},{"anchor":"p-6ccad466","text":"a) Böbrek fonksiyonlarında bozulma (aşağıdaki kriterlerden herhangi birisinin varlığı);"},{"anchor":"p-2f01db5a","text":"1) Yaşa göre ayarlanmış kreatinin klerensinin (glomerül filtrasyon hızı) 80 ml/dk altında olması,"},{"anchor":"p-5717c139","text":"2) 24 saatte 300 mg üzerinde proteinüri olması,"},{"anchor":"p-dbb3aaff","text":"3) Böbrek biyopsisinde endoteliyal depolanmanın varlığı veya mikroalbüminürinin olması."},{"anchor":"p-ce84521f","text":"b) Kalp tutulumunun gösterilmesi (EKG veya EKO veya anjiografi veya elektrofizyolojik çalışma ile),"},{"anchor":"p-c84aa450","text":"c) Nörolojik tutulumun gösterilmesi,"},{"anchor":"p-7f584ba9","text":"ç) Gastrointestinal sistem bulgularının olması,"},{"anchor":"p-c8b7fe9c","text":"d) Vertigo ataklarının olması,"},{"anchor":"p-65f77f00","text":"e) İşitme kaybının olması,"},{"anchor":"p-84e50736","text":"f) Diğer tedavilere yanıtsız nöropatik ağrının olması."},{"anchor":"p-a0cab951","text":"(2) Oral migalastat tedavisi GFR <30 ml/dk/1.73 m2 altında olan hastalarda veya gebelikte veya laktasyon döneminde kullanılmaz."},{"anchor":"p-e56eec42","text":"(3) Sağlık Bakanlığınca onaylı kısa ürün bilgisinde uygunluğu kabul edilen mutasyonlar değerlendirmeye alınır."},{"anchor":"p-9603da3b","text":"(4) Oral migalastat tedavisi uygulanan hastalarda birinci yılın sonunda yapılan değerlendirmede hastanın tedaviye başlamasına esas olan kriter/kriterlerde düzelme göstermeyen hastalarda migalastat tedavisi kesilir."}],"previous_wording":[{"text":"(Değişik: RG- 21/03/2018- 30367/ 19 md. Yürürlük: 01/04/2018)","after":0},{"text":"(1) Hasta adına, gastroenteroloji, (Ek:RG-09/09/2017-30175/ 19-b md. Yürürlük:23/09/2017) çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları, çocuk metabolizma veya endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi 6 aydır. Bu rapora dayanılarak yine bu hekimler ve nefroloji uzman hekimince, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir.","after":0},{"text":"(1) Hasta adına, en az biri çocuk metabolizma veya (Değişik: RG- 04/09/2019- 30878/ 18 md. Yürürlük: 12/09/2019) çocuk endokrinoloji ve metabolizma endokrinoloji ve metabolizma uzman hekimi olmak kaydıyla; gastroenteroloji veya nöroloji veya nefroloji uzman hekimlerince düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden bu hekimlerce, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete edilmesi halinde bedeli Kurumca karşılanır. Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi 6 aydır.","after":0},{"text":"(2) Hastanın takip ve tedavi edildiği sağlık kurumlarında, hastalar adına dosyalar açılacak ve tüm bilgiler bu dosyada muhafaza edilecektir.","after":0}]}],"drug_groups":[],"substances":[],"brands":[],"report_codes":[],"warning_codes":[],"amendments":[{"gazette_date":"2026-01-17","gazette_no":"33140","mukerrer":null,"effective":"2026-01-24","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2026/01/20260117-15.pdf"}],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"},{"number":"4.2.10","title":"Lizozomal hastalıklar için tedavi ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10"},{"number":"4.2.10.B","title":"Fabry Hastalığı tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.b"}],"children":[],"siblings":[{"number":"4.2.10.B-1","title":"Enzim tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.b-1"},{"number":"4.2.10.B-3","title":"Rapor ve reçeteleme koşulları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.b-3"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:42.665042+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}