{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.10.C-2","title":"Enzim tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c-2","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"short":"Mukopolisakkaridoz enzim tedavisi, yardımsız hareket edebilen ve solunum cihazına sürekli bağlı olmayan hastalarda başlanır; yıllık değerlendirmede başlangıç değerleri korunuyorsa sürer, aksi halde sonlandırılır.","points":[{"items":["Tip I, II, IVA, VI ve VII hastalarında yardım almadan yer değiştirecek şekilde tüm vücudunu hareket ettirebilen ve solunum cihazına sürekli bağlı olmayan hastalarda başlanır","6 ay ve daha uzun süre kesintisiz ve hareketsiz solunum cihazına bağlı hastalarda başlanmaz","24 ay (2 yaş) ve altındaki hastalarda hareket edebilme kriteri aranmaz"],"label":"Başlama"},{"text":"Enzim tedavisine başlangıç tarihi her yenilenen raporda belirtilir. 30 ay altı, DQ skoru 70’in üzerinde hastalarda kemik iliği replasman tedavisi uygulanabilir; başarılı olursa replasman sonrası en fazla altı ay daha enzim tedavisi uygulanır. Replasman yapılamamışsa (gerekçe raporda) veya başarısızsa devam kararını hastayı takip eden hekim kriterlere göre verir.","label":"Tip I"},{"text":"Başlangıçta ekokardiyografi, abdominal ultrasonografi veya abdominal MR, koopere hastalarda solunum fonksiyon testi (FVC) ve yürüyebilen 2 yaş üzeri hastalarda 6 dakika yürüme testi yapılır ve sonuçlar kaydedilir.","label":"Tetkik"},{"items":["İlk rapor tarihinden sonra yıllık değerlendirmelerde yardım almadan hareket etme yeteneğini kaybetmemiş (yürümeyenlerde bu yeteneğin korunması aranır)","6 aydan uzun süredir sabit olarak solunum cihazına bağlı olmayan","Başlangıç değerleri korunmuş veya bu değerlerin hiçbirinde hastalığa bağlı %30’dan fazla kötüleşme olmayan"],"label":"Devam koşulu"},{"text":"Devam kriterlerini karşılayamayan hastaların tedavisi sonlandırılır.","label":"Sonlandırma"},{"text":"Herhangi bir sebeple tedaviye 6 ay ve daha uzun süre ara verenlerde başlangıç kriterleri aranır.","label":"Ara verme"}]},"text":[{"number":"4.2.10.C-2","title":"Enzim tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri","paragraphs":[],"previous_wording":[{"text":"(Değişik: RG- 25/07/2014- 29071/ 24 md. Yürürlük: 07/08/2014 )","after":0},{"text":"(1) Hasta adına, gastroenteroloji, çocuk metabolizma veya endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi 6 aydır. Bu rapora dayanılarak yine bu hekimlerce, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir.","after":0},{"text":"(2) Hastanın takip ve tedavi edildiği sağlık kurumlarında, hastalar adına dosyalar açılacak ve tüm bilgiler bu dosyada muhafaza edilecektir.","after":0},{"text":"(1) 72 ay üzeri çocuk ve erişkin hastalar için; çocuk metabolizma (Ek: RG-09/09/2017-30175/19-c md. Yürürlük: 23/09/2017), çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları (Mülga: RG- 21/03/2018- 30367/ 20-a md. Yürürlük: 01/04/2018) , nöroloji, ortopedi, fizik tedavi ve rehabilitasyon ile göğüs hastalıkları (bulunmayan yerlerde çocuk alerji ve/veya immünoloji) uzman hekimlerinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi 1 yıldır. Bu rapora dayanılarak çocuk metabolizma veya endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerince, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir.","after":0},{"text":"(2) 72 ay altı çocuk hastalar için; çocuk metabolizma (Ek: RG-09/09/2017-30175/19-c md. Yürürlük: 23/09/2017), çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi (Değişik: RG-21/03/2018-30367/20-b md. Yürürlük:01/04/2018) 6 aydır. 1 yıldır. Bu rapora dayanılarak yine bu hekimlerce, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir.","after":0},{"text":"(3) Hastanın takip ve tedavi edildiği sağlık kurumlarında, hastalar adına dosyalar açılacak ve tüm bilgiler bu dosyada muhafaza edilecektir.","after":0}]},{"number":"4.2.10.C-2-1","title":"Başlama kriterleri","paragraphs":[{"anchor":"p-8a66a02a","text":"(1) Tip I, II, IVA, VI ve VII hastalarında yardım almadan yer değiştirecek şekilde tüm vücudunu hareket ettirebilen ve solunum cihazına sürekli bağlı olmayan hastalarda tedaviye başlanır. (6 ay ve daha uzun süre kesintisiz ve hareketsiz olarak solunum cihazına bağlı olan hastalarda tedaviye başlanmaz.)"},{"anchor":"p-6fd65e59","text":"(2) 24 ay (2 yaş) ve altındaki hastalarda yardım almadan yer değiştirecek şekilde tüm vücudunu hareket ettirebilme kriteri aranmaz."},{"anchor":"p-f3cd0246","text":"(3) Tip I Mukopolisakkaridoz’da; enzim tedavisine başlangıç tarihi her yenilenen raporda belirtilmelidir. 30 ay altı, Developmental Quotient (DQ) skoru 70’in üzerinde olan hastalarda kemik iliği replasman tedavisi uygulanabilir. Kemik iliği replasman tedavisi yapılmış ve başarılı olmuş hastalarda replasman sonrası en fazla altı ay daha enzim tedavisi uygulanabilir. Tip I Mukopolisakkaridozda; kemik iliği replasman tedavisinin yapılamadığı (gerekçesi raporda belirtilmek koşuluyla) veya başarısız olduğu hastalarda, enzim tedavisine devam kararı hastayı takip eden hekim tarafından yukarıda belirlenen kriterlere göre verilecektir."},{"anchor":"p-c67c1aa2","text":"(4) Tedavi başlangıcında; ekokardiyografi (ejeksiyon fraksiyonu veya fraksiyonel kısalma ve miyokard kalınlığı), abdominal ultrasonografi veya abdominal manyetik rezonans (karaciğer, dalak boyutu veya hacmi), koopere olan hastalarda solunum fonksiyon testi (FVC) ve yürüyebilen 2 yaş üzeri hastalarda 6 dakika yürüme testi yapılır ve sonuçları kaydedilir."},{"anchor":"p-b4581cb4","text":"(5) Herhangi bir sebeple tedaviye 6 ay ve daha uzun süreli ara veren hastalarda başlangıç kriterleri aranır."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.10.C-2-2","title":"Devam kriteri","paragraphs":[{"anchor":"p-7c4b482e","text":"(1) İlk rapor tarihinden sonra yapılan yıllık değerlendirmelerde;"},{"anchor":"p-df74297a","text":"(a) Yardım almadan yer değiştirecek şekilde tüm vücudunu hareket ettirme yeteneğini kaybetmeyen (Yürümeyen ancak, vücudunu yardım almadan hareket ettirme yeteneği olan hastalarda 6 dakika yürüme testi yerine bu yeteneğini koruma şartı aranır.),"},{"anchor":"p-2e963ddd","text":"(b) 6 aydan uzun süredir sabit (hareketsiz) olarak solunum cihazına bağlı olmayan,"},{"anchor":"p-5a0ac781","text":"(c) Tedavi başlangıcında kaydedilen değerleri (ekokardiyografi, abdominal ultrasonografi veya abdominal manyetik rezonans, solunum fonksiyon testi, 6 dakika yürüme testi) korunmuş olan veya bu değerlerden herhangi birinde bu hastalığa bağlı nedenlerle %30’dan daha fazla kötüleşme olmayan,"},{"anchor":"p-0601896e","text":"hastalarda tedaviye devam edilir."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.10.C-2-3","title":"Sonlandırma kriteri: Devam kriterlerini karşılayamayan hastaların tedavileri sonlandırılır.","paragraphs":[],"previous_wording":[]}],"drug_groups":[],"substances":[],"brands":[],"report_codes":[],"warning_codes":[],"amendments":[],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"},{"number":"4.2.10","title":"Lizozomal hastalıklar için tedavi ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10"},{"number":"4.2.10.C","title":"Mukopolisakkaridoz Tip I, II, IV A, VI ve VII hastalığı tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c"}],"children":[{"number":"4.2.10.C-2-1","title":"Başlama kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c-2-1"},{"number":"4.2.10.C-2-2","title":"Devam kriteri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c-2-2"},{"number":"4.2.10.C-2-3","title":"Sonlandırma kriteri: Devam kriterlerini karşılayamayan hastaların tedavileri sonlandırılır.","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c-2-3"}],"siblings":[{"number":"4.2.10.C-1","title":"Tanı kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c-1"},{"number":"4.2.10.C-3","title":"Rapor ve reçeteleme koşulları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c-3"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:42.665042+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}