{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.10.D","title":"Niemann-Pick Tip C Hastalığı tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.d","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"short":"Niemann-Pick Tip C'de tanısı kesinleşmiş ve nörolojik bulgusu olan her hastada tedaviye başlanır; 6 ay süreli sağlık kurulu raporuyla ilgili uzman hekimlerce reçete edilir.","points":[{"text":"Tanı Filipin boyası veya moleküler analiz veya fonksiyonel çalışma ile kesinleşmiş olmalıdır. Tanısı kesinleşen ve nörolojik bulgusu saptanan her hastada tedaviye başlanır.","label":"Koşul"},{"text":"Tedavinin başlangıcından 6. ayın sonunda nörolojik bulguları başlangıca göre stabil kalan veya düzelme görülen hastalarda tedaviye devam edilir.","label":"Devam koşulu"},{"text":"Gastroenteroloji, çocuk metabolizma, çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya nöroloji uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kurulu raporu. Raporda teşhis, başlangıç ve devam kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi 6 aydır.","label":"Rapor"},{"text":"Bu hekimlerce; bulunmadığı yerlerde çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir. Sağlık kurumlarında hastalar adına dosya açılır ve tüm bilgiler bu dosyada saklanır.","label":"Reçete"}]},"text":[{"number":"4.2.10.D","title":"Niemann-Pick Tip C Hastalığı tedavi esasları","paragraphs":[{"anchor":"p-dbca97ac","text":"(1) Filipin Boyası veya moleküler analiz veya fonksiyonel çalışma ile Niemann-Pick Tip C tanısı kesinleşmiş olmalıdır."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.10.D-1","title":"Tedavi kriterleri","paragraphs":[{"anchor":"p-a466c26f","text":"(1) Niemann-Pick Tip C tanısı kesinleştirilen ve nörolojik bulgusu saptanan her hastada tedaviye başlanır."},{"anchor":"p-8d7b08f4","text":"(2) Tedavinin başlangıcından itibaren 6 ncı ayın sonunda nörolojik bulguları başlangıca göre stabil kalan veya düzelme görülen hastalarda tedaviye devam edilir."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.10.D-2","title":"Rapor ve reçeteleme koşulları","paragraphs":[{"anchor":"p-2ad16c5b","text":"(1) Hasta adına, gastroenteroloji, çocuk metabolizma, çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya nöroloji uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı sağlık kurulu raporu düzenlenir. Raporda; teşhis, başlangıç ve devam kriter/kriterleri ile ilgili tüm bilgiler yer alır. Rapor süresi 6 aydır. Bu rapora dayanılarak yine bu hekimlerce, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde ise çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince reçete düzenlenir."},{"anchor":"p-916d5355","text":"(2) Hastanın takip ve tedavi edildiği sağlık kurumlarında, hastalar adına dosyalar açılacak ve tüm bilgiler bu dosyada muhafaza edilecektir."},{"anchor":"p-4b227777","text":"4"}],"previous_wording":[{"text":".2.10.E - Diğer lizozomal depo hastalıklarının tedavi esasları","after":3},{"text":"(1) Mukopolisakkaridoz tip III, IV ve VII, wolman hastalığı ve kolesterol ester depo hastalığı gibi hastalıkların tedavisinde (Ek:RG-09/09/2017-30175/19-e md. Yürürlük: 23/09/2017) çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya çocuk metabolizma hastalıkları veya gastroenteroloji veya nöroloji veya endokrinoloji ve metabolizma hastalıkları uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı, 1 yıl süreli sağlık kurulu raporuna dayanılarak yine bu hekimlerce reçete edilecektir.","after":3},{"text":"(Ek:RG-08/06/2017-30090/11 md. Yürürlük:16/06/2017)","after":3},{"text":"(2) Mukopolisakkaridoz Tip IV A (Morque A Sendromu) hastalığının tedavisinde; Periferik kandan veya dokudan enzim (N-asetilgalaktozamin 6-sülfataz) düzeyinin veya mutasyon analiz sonuçlarının hastalıkla uyumlu olmasına göre tanı konulmuş hastalardan; 60 ay ve üzeri desteksiz yürüyebilen hastalarda; tanıya esas kriter /kriterlerin ve 6 dakika yürüme testi sonuçlarının belirtildiği, 60 ay altı hastalarda ise tanıya esas kriter/kriterlerin belirtildiği üçüncü basamak resmi sağlık kuruluşlarında düzenlenen en az bir (Ek:RG-09/09/2017- 30175/19-e md. Yürürlük: 23/09/2017) çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları veya çocuk metabolizma hastalıkları uzmanının yer aldığı, en fazla 6 ay süreli sağlık kurulu raporuna dayanılarak (Ek:RG-09/09/2017- 30175/19-e md. Yürürlük: 23/09/2017) çocuk endokrinolojisi ve metabolizma hastalıkları, çocuk metabolizma hastalıkları, göğüs hastalıkları, ortopedi ve nöroloji uzmanı tarafından reçete edilir.","after":3},{"text":"(Ek: RG-28/04/2021- 31468/12 md. Yürürlük: 28/04/2021)","after":3},{"text":"(3) Mukopolisakkaridoz tip VII tedavisinde vestronidase alfa kullanımı; enzimatik (beta glucuronidase) ve genetik (GUSB geni) olarak MPS Tip7 tanısını kesin olarak almış olan hastalara, üçüncü basamak sağlık kurumlarında çocuk metabolizma ve/veya çocuk endokrin ve metabolizma uzman hekiminin yer aldığı 6 aylık sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile üçüncü basamak sağlık kurumlarında adı geçen hekimlerce reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":3}]}],"drug_groups":[],"substances":["Miglustat"],"brands":["Zavesca"],"report_codes":[{"code":"15.04","name":"Doğuştan Metabolik ve Kalıtsal Hastalıklar ve Bağırsak Operasyonundan Dolayı Oluşan Malabsorbsiyonlar ve Malnütrisyonlar"},{"code":"20.01","name":"İlacın endikasyonu, maksimum dozu için ilaca ve şahsa Sağlık Bakanlığı tarafından verilen rapor (Hasta Katılım Paylı)"},{"code":"21.01","name":"İlacın endikasyonu, maksimum dozu için ilaca ve şahsa Sağlık Bakanlığı tarafından verilen rapor (Hasta Katılım Paysız)"}],"warning_codes":[{"code":"223","name":"Sağlık Bakanlığından endikasyon dışı ilaç kullanım onayı alan hekimin branşına göre düzenlenen reçete/rapor"}],"amendments":[{"gazette_date":"2024-09-25","gazette_no":"32673","mukerrer":null,"effective":"2024-10-03","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2024/09/20240925-8.pdf"},{"gazette_date":"2022-06-01","gazette_no":"31853","mukerrer":null,"effective":"2022-06-09","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2022/06/20220601-2.pdf"},{"gazette_date":"2017-09-09","gazette_no":"30175","mukerrer":null,"effective":"2017-09-23","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2017/09/20170909-1.htm"}],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"},{"number":"4.2.10","title":"Lizozomal hastalıklar için tedavi ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10"}],"children":[{"number":"4.2.10.D-1","title":"Tedavi kriterleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.d-1"},{"number":"4.2.10.D-2","title":"Rapor ve reçeteleme koşulları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.d-2"}],"siblings":[{"number":"4.2.10.A","title":"Gaucher hastalığında tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.a"},{"number":"4.2.10.B","title":"Fabry Hastalığı tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.b"},{"number":"4.2.10.C","title":"Mukopolisakkaridoz Tip I, II, IV A, VI ve VII hastalığı tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.c"},{"number":"4.2.10.Ç","title":"Pompe Hastalığı tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.ch"},{"number":"4.2.10.E","title":"Diğer lizozomal depo hastalıklarının tedavi esasları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10.e"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:42.665042+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}