{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.49.A-1","title":"Nusinersen kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a-1","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"short":"Nusinersen, SMA Tip-1 tanılı hastalarda belirtilen kriterlerin tamamı sağlanırsa Kurumca karşılanır; tedavi süresince izlem sağlık kurulu raporunda belirtilir.","points":[{"text":"Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğu gösterilmiş) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, belirti ve bulguları ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir.","label":"Koşul"},{"text":"İlk 4 doz başlangıç ve yükleme tedavisi, beşinci ve takip eden dozlar idame tedavisidir.","label":"Doz düzeni"},{"items":["Lomber ponksiyon, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek beyin veya spinal kord hastalığı ya da öyküsü","BOS drenajı için şant veya BOS kateteri","Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı ya da öyküsü","Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı veya hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekeller"],"label":"Başlamayı engelleyen durumlar"},{"text":"Yükleme tedavisi tamamlandıktan sonra idame sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenen hastalarda tedavi kesilmelidir.","label":"Ara verme"},{"text":"Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenme, yaşa uygun ve hastalığa özel ölçütlerle standart değerlendirme yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.","label":"Tetkik"}]},"text":[{"number":"4.2.49.A-1","title":"Nusinersen kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-c43467db","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç ve yükleme tedavisi, beşinci ve takip eden dozlar idame tedavileridir. Yükleme tedavisi tamamlandıktan sonra idame tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilmelidir."},{"anchor":"p-be0aa0ba","text":"b) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-75d4ce7f","text":"c) BOS drenajı için yerleştirilmiş bir şant veya BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir."},{"anchor":"p-f0f2a1c0","text":"ç) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-4f6829b9","text":"d) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-481b9b26","text":"(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]}],"drug_groups":["SMN2 modifiye edici tedaviler"],"substances":[],"brands":[],"report_codes":[],"warning_codes":[],"amendments":[],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"},{"number":"4.2.49","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49"},{"number":"4.2.49.A","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a"}],"children":[],"siblings":[{"number":"4.2.49.A-2","title":"Risdiplam kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a-2"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:53.126942+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}