{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.49.A-2","title":"Risdiplam kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a-2","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"short":"Risdiplam, SMA Tip-1 tanısı konmuş ve belirtileri ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış hastalarda belirtilen kriterlerin tamamı sağlanırsa karşılanır.","points":[{"text":"Genetik olarak 5qSMA (homozigot gen delesyonu, homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu; SMN2 kopya sayısı en az 1) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, belirtileri ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir.","label":"Koşul"},{"text":"Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekeller bulunmamalıdır.","label":"Olmaması gereken"},{"text":"Tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenen hastalarda tedavi kesilmelidir.","label":"Kesilme"},{"text":"Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenme ve yaşa uygun, hastalığa özel ölçütlerle standart değerlendirmeler yapılır ve sağlık kurulu raporunda belirtilir.","label":"İzlem"}]},"text":[{"number":"4.2.49.A-2","title":"Risdiplam kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-9c02b830","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir. Tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilmelidir."},{"anchor":"p-fa8328f2","text":"b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-481b9b26","text":"(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]}],"drug_groups":[],"substances":[],"brands":[],"report_codes":[],"warning_codes":[],"amendments":[],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"},{"number":"4.2.49","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49"},{"number":"4.2.49.A","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a"}],"children":[],"siblings":[{"number":"4.2.49.A-1","title":"Nusinersen kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a-1"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:53.126942+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}