{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.49.B","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.b","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"short":"SMA Tip-2 ve Tip-3'te nusinersen ve risdiplam, genetik ve klinik tanı ile belirtilen koşulların tamamı sağlanırsa karşılanır; tedavi süresince izlem sağlık kurulu raporunda belirtilir.","points":[{"text":"Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu, SMN2 kopya sayısı en az 2) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya Tip-3 tanısı; belirtiler ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan, normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hasta.","label":"Koşul (nusinersen ve risdiplam)"},{"text":"Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekeli bulunmamalıdır.","label":"Dışlama (ikisi için)"},{"items":["Lomber ponksiyon, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek beyin veya spinal kord hastalığı ya da öyküsü olmamalı","Implante edilmiş BOS şantı veya BOS kateteri bulunmamalı","Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı ya da öyküsü olmamalı","Lomber ponksiyona engel durum olmadığı sağlık kurulu raporunda belirtilmeli"],"label":"Nusinersen ek koşulları"},{"text":"İlk 4 doz başlangıç ve yükleme tedavisi; beşinci ve takip eden dozlar idame tedavisidir.","label":"Nusinersen doz evreleri"},{"text":"Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenme, yaşa ve hastalığa özel ölçütlerle standart değerlendirmeler yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gerekir.","label":"İzlem"}]},"text":[{"number":"4.2.49.B","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında","paragraphs":[],"previous_wording":[{"text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 39-a md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"g) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının “İlaç Kullanım Onayı”nda belirtilmiş olması gerekmektedir.","after":0},{"text":"ğ) Hastaların klinik değerlendirmelerinde Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) veya La Mesure de Fonction Motrice (MFM) adı verilen nörolojik ve motor skalalar kullanılır. Tedaviye başlamadan önce HFMSE veya MFM skoru tespit edilmiş ve raporda belirtilmiş olmalıdır.","after":0},{"text":"(Değişik:RG- 20/08/2020- 31219 /1-a md. Yürürlük: 20/08/2020)","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen Sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 1, 29, 85 ve 274 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 39-b md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen Sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanır. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı – Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Yükleme dozu sonrası 15 inci ayda yapılacak değerlendirmelerde; tedaviler sırasında ilaç başlama kriterlerine uymayan klinik bulguları gelişen veya HFMSE/MFM skorunda başlangıç değerine göre en az 3 (üç) puan artış olmayan hastalarda tedaviye son verilir.","after":0},{"text":"(Mülga:RG- 20/08/2020- 31219 /1-b md. Yürürlük: 20/08/2020)","after":0},{"text":"(4) Değerlendirme sonucunda idame tedavilere uygun olduğu tespit edilen hastalarda sonraki uygulamalar her 4 ayda 1 uygulama şeklindedir. İdame tedavilerin, her bir uygulama için ayrı ayrı “İlaç Kullanım Onayı” ve (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 39-c md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından düzenlenmiş reçete bulunması halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(Değişik: RG- 08/02/2022- 31744/ 7 md. Yürürlük: 01/02/2022)","after":0},{"text":"4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium kullanım ilkeleri;","after":0},{"text":"4.2.49.A – Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) SMA Tip-1 tedavisinde kullanılan ilaçlar çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli sonraki uygulamalar için 4 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilir. “İlaç Kullanım Onayı” nın; ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(2) Nusinersen Sodium etken maddesini içeren ilacın; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) Bu maddenin 3 üncü fıkrasının (a) ve (b) bentlerinde belirtilen kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilir ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA’dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5 inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"4.2.49.B – Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"g) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının “İlaç Kullanım Onayı” nda belirtilmiş olması gerekmektedir.","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen Sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanır. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(Değişik: RG- 25/06/2023- 32232/ 1 md. Yürürlük: 06/07/2023)","after":0},{"text":"4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium kullanım ilkeleri;","after":0},{"text":"4.2.49.A – Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) SMA Tip-1 tedavisinde kullanılan ilaçlar çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(2) Nusinersen sodium etkin maddesini içeren ilacın; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve en az birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporu bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) Bu maddenin 3 üncü fıkrasının (a) ve (b) bentlerinde belirtilen kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilir ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA’dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5 inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"(4) Yenidoğan SMA taraması kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) pozitif olan hastalarda klinik tiplendirmeye bakılmaksızın, raporlama ve reçeteleme koşulları yukarıda belirtildiği şekliyle ilacın bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"4.2.49.B – Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekim tarafından düzenlenen sağlık kurulu raporu bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"g) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının sağlık kurulu raporunda belirtilmiş olması gerekmektedir.","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanır. İlk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için ise 4 ay süreli sağlık kurulu raporuna istinaden çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Yenidoğan SMA taraması kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) pozitif olan hastalarda klinik tiplendirmeye bakılmaksızın, raporlama ve reçeteleme koşulları yukarıda belirtildiği şekliyle ilacın bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0}]},{"number":"4.2.49.B-1","title":"Nusinersen kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-d02134fb","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanabilir."},{"anchor":"p-be0aa0ba","text":"b) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-bf5b1877","text":"c) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir."},{"anchor":"p-f0f2a1c0","text":"ç) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-4f6829b9","text":"d) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-927a1a83","text":"e) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının sağlık kurulu raporunda belirtilmiş olması gerekmektedir."},{"anchor":"p-e834e5e0","text":"(2) İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç ve yükleme tedavisidir. Beşinci ve takip eden dozlar idame tedavileridir."},{"anchor":"p-ee4a0812","text":"(3) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.49.B-2","title":"Risdiplam kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-196c9a14","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır."},{"anchor":"p-fa8328f2","text":"b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-e0dba5fb","text":"(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]}],"drug_groups":["SMN2 modifiye edici tedaviler"],"substances":[],"brands":[],"report_codes":[],"warning_codes":[],"amendments":[{"gazette_date":"2025-04-26","gazette_no":"32882","mukerrer":null,"effective":"2025-05-06","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2025/04/20250426-4.pdf"}],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"},{"number":"4.2.49","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49"}],"children":[{"number":"4.2.49.B-1","title":"Nusinersen kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.b-1"},{"number":"4.2.49.B-2","title":"Risdiplam kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.b-2"}],"siblings":[{"number":"4.2.49.A","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a"},{"number":"4.2.49.C","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam genel kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.c"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:53.126942+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}