{"type":"sut-maddesi","number":"4.2.49","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49","in_force":true,"edition":"2026-10-02","text_is_behind":false,"summary":{"note":"Özet maddenin ana hükümlerini kapsar; ayrıntılar tam metindedir.","short":"SMA hastalığında nusinersen ve risdiplam, tip ve genetik koşullar sağlanırsa üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında çocuk nöroloji veya nöroloji uzman hekimince, sağlık kurulu raporuna dayanılarak reçete edilir.","points":[{"items":["SMN2 kopya sayısı 1 olan, intrauterin etkilenme bulguları gösteren ve/veya yenidoğan döneminde ağır semptomatik olan ve/veya otonomik disfonksiyon ya da solunum yetmezliği nedeniyle invaziv solunum desteği gereken bebekler: Sağlık Bakanlığınca hasta bazında verilen onaya dayanılarak başlanır","SMN2 kopya sayısı 2 ve 3: ilaç bedeli karşılanır","SMN2 kopya sayısı 4: klinik takiple karar verilir; takipte semptomatik olanlarda bedel karşılanır"],"label":"Yenidoğan taraması"},{"text":"Genetik (5qSMA) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı, SMN2 kopya sayısı en az 1, belirtiler ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış. 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla kalıcı invaziv mekanik solunum desteği gereken ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenen hastalarda tedavi kesilir.","label":"Tip-1 koşulu"},{"text":"Genetik (5qSMA) ve klinik tanı, SMN2 kopya sayısı en az 2, belirtiler ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış; invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalar. Nusinersen için lomber ponksiyona engel bir durum olmadığı raporda belirtilir.","label":"Tip-2 ve Tip-3 koşulu"},{"items":["Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı veya hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekel (nusinersen ve risdiplam)","Nusinersen için: lomber ponksiyon, BOS dolaşımı veya güvenlilik değerlendirmesini engelleyen beyin veya spinal kord hastalığı ya da öyküsü; BOS drenajı için şant veya kateter; bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı ya da öyküsü"],"label":"Dışlama"},{"text":"Yenidoğan taraması ve Tip-1: çocuk nöroloji uzman hekiminin yer aldığı sağlık kurulu raporu. Tip-2 ve Tip-3: en az biri çocuk nöroloji/nöroloji uzmanı olmak üzere ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzman hekiminin yer aldığı sağlık kurulu raporu. İlk 4 uygulama için 3 ay, sonrası için 4 ay süreli rapor; her uygulama için ayrı reçete.","label":"Rapor ve reçete (nusinersen)"},{"text":"Çocuk nöroloji/nöroloji uzman hekiminin yer aldığı sağlık kurulu raporu: yenidoğan taraması ve Tip-1 için en fazla 3 ay, Tip-2 ve Tip-3 için en fazla 6 ay süreli. Reçetede hastanın kilosu belirtilir; reçete en fazla 2 aylık dozda olur.","label":"Rapor ve reçete (risdiplam)"},{"items":["Gen temelli tedaviler birlikte kullanılmaz; gen replasman tedavisi sonrası nusinersen veya risdiplam ödenmez","Nusinersen ile risdiplam arasında 1 yıldan kısa sürede geçiş ödenmez; fonksiyonel bozulma veya belirgin hayatı tehdit eden yan etkide yeni sağlık kurulu raporuyla değişim yapılabilir","Nusinersenden risdiplama geçişte son dozdan en az 4 ay, risdiplamdan nusinersene geçişte son dozdan en az 15 gün geçmesi gerekir"],"label":"Birlikte kullanım ve geçiş"}]},"text":[{"number":"4.2.49","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-82c42fcd","text":"(1) Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programı kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu) olan ve bu hastalardan;"},{"anchor":"p-4004248c","text":"a) SMN2 kopya sayısı 1 olan, intrauterin etkilenme bulguları gösteren ve/veya yenidoğan döneminde ağır semptomatik olan ve/veya otonomik disfonksiyon bulguları veya solunum yetmezliği nedeniyle invaziv solunum desteğine ihtiyacı olan bebekler için Sağlık Bakanlığınca hasta bazında verilen onaya dayanılarak ilaca başlanır."},{"anchor":"p-4c06b227","text":"b) SMN2 kopya sayısı 2 ve 3 olan bebeklerde ilaç bedeli Kurumca karşılanır."},{"anchor":"p-013fb77f","text":"c) SMN2 kopya sayısı 4 olduğunda klinik takiple tedavi kararı verilir, takip sırasında semptomatik olan hastalarda ilacın bedeli Kurumca karşılanır."},{"anchor":"p-d31c4d8c","text":"(2) Nusinersen tedavisi için hastalarda lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-88014037","text":"(3) Nusinersen tedavisi için hastalarda BOS drenajı için yerleştirilmiş bir şant veya BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir."},{"anchor":"p-d9c6cd1d","text":"(4) Nusinersen tedavisi için hastalarda bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-597ea9c2","text":"(5) Nusinersen ve risdiplam tedavileri için hastalarda hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."}],"previous_wording":[{"text":"4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium kullanım ilkeleri;","after":0},{"text":"(Ek: RG- 01/02/2019- 30673/ 8-b md. Yürürlük: 09/02/2019)","after":0}]},{"number":"4.2.49.A","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında","paragraphs":[],"previous_wording":[{"text":"(1) SMA Tip-1 tedavisinde kullanılan ilaçlar çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli sonraki uygulamalar için (Değişik: RG-09/09/2017-30175/ 35-a md. Yürürlük:09/09/2017) 6 4 ay süreli (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 38 md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 38 md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilir. “İlaç Kullanım Onayı”nın; ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(2) Nusinersen Sodium etken maddesini içeren ilacın; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında kullanılması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"(Değişik:RG-09/09/2017- 30175/ 35-b md. Yürürlük: 09/09/2017)","after":0},{"text":"c) Tedavi sırasında (ilk 4 doz kullanımı sırası hariç) SMA’dan kaynaklı solunum desteğine ihtiyaç gelişen çocuklarda tedaviye son verilmelidir. Enfeksiyon vb. durumlardan dolayı solunum desteği alan ve sebep ortadan kalktıktan sonra solunum desteği ihtiyacı kalkan çocuklarda tedavi kesilmez.","after":0},{"text":"ç) İlk 4 doz ilaç uygulaması sonrasında, “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) ve/veya Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) adı verilen nörolojik ve motor skala vb. objektif değerlendirme sonuçlarına göre her bir hasta için yapılacak değerlendirmeleri müteakip yine aynı komisyon tarafından her bir uygulama için ise ayrı ayrı onay verilmesi halinde tedavinin devamı sağlanacaktır.","after":0},{"text":"(Değişik: RG- 28/12/2018- 30639/ 27-a md. Yürürlük: 09/09/2017)","after":0},{"text":"c) Bu maddenin 3’üncü fıkrasının (a) ve (b) bendinde belirtilen kriterlere uyan hastalara (invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın) tedavi başlanır. Tedavi sürecinde SMA’ dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı geliştiği saptanan veya invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı devam eden hastalarda tedaviye son verilir. Enfeksiyon vb. durumlardan dolayı invaziv mekanik solunum desteği alan ve sebep ortadan kalktıktan sonra solunum desteği ihtiyacı kalkan hastalarda tedavi kesilmez.","after":0},{"text":"c) Bu maddenin 3 üncü fıkrasının (a) ve (b) bentlerinde belirtilen kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilir ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA’dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5 inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.","after":0},{"text":"ç) Sağlık Bakanlığınca hastaların klinik değerlendirmelerini yapmak üzere değerlendirme ekipleri oluşturulur, değerlendirme kriterleri ve hasta takiplerinin yapılacağı merkezler belirlenir. Hastaların klinik değerlendirmeleri belirlenen kriterler çerçevesinde ve periyotta bu merkezlerdeki sorumlu hekimler ve değerlendirme ekiplerince yapılır. Hastaların klinik değerlendirmelerinde Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) veya Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) veyaThe Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) adı verilen nörolojik ve motor skalalar kullanılır. Değerlendirme sonrası raporlar, “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” na sunulur. Tedaviyi sonlandırma veya tedaviye devam etmeye dair nihai karar bu komisyon tarafından verilir.","after":0},{"text":"(Ek:RG- 28/12/2018- 30639/ 27-b md. Yürürlük: 18/09/2018)","after":0},{"text":"Komisyon tarafından verilecek onaylarda; CHOP INTEND puanlaması ile göğüs hastalıkları veya çocuk yoğun bakım uzman hekimi tarafından 24 saat süreli izlemde raporlanmış günlük invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı süresi ana kriterlerdir. Non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5 inci doz için verilecek “İlaç Kullanım Onayı” nda, başlangıç puanına göre CHOP INTEND puanında en az 4 puan artış ve invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacında kesintisiz en az 4 saat/gün azalma olması gerekmekte olup bu durum sağlık kurulu raporunda belirtilmelidir. 6, 7, 8 ve 9 uncu dozlar için verilecek “İlaç Kullanım Onayı” nda, CHOP INTEND puanında bir önceki doza göre artış ve invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacında azalma olması gerekmekte olup bu durum sağlık kurulu raporunda belirtilmelidir. 10 uncu doz için verilecek “İlaç Kullanım Onayı” nda, başlangıç puanına göre CHOP INTEND puanında en az 16 puan artış ve invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacının kalıcı olarak ortadan kalkmış olması veya CHOP INTEND puanının en az 40 puan ve 15 gün boyunca invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacının en fazla 8 saat/gün olması gerekmekte olup bu durum sağlık kurulu raporunda belirtilmelidir. CHOP INTEND puanlaması ve günlük invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı süresi tanımlanan kriterlere uygun olmayan hastalarda tedaviye son verilir.","after":0},{"text":"Tedavi sürecinde, SMA’dan kaynaklı olmayan, enfeksiyon vb. durumlardan dolayı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı gelişen ve/veya invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı süresi artan ancak sebep ortadan kalktıktan sonra invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ortadan kalkan ve/veya invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı süresi azalarak bir önceki değerlere dönen hastalarda tedavi kesilmez.","after":0},{"text":"d) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"e) BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"f) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"g) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"(Ek: RG- 01/02/2019- 30673/ 8-c md. Yürürlük: 09/02/2019)","after":0}]},{"number":"4.2.49.A-1","title":"Nusinersen kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-c43467db","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç ve yükleme tedavisi, beşinci ve takip eden dozlar idame tedavileridir. Yükleme tedavisi tamamlandıktan sonra idame tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilmelidir."},{"anchor":"p-be0aa0ba","text":"b) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-75d4ce7f","text":"c) BOS drenajı için yerleştirilmiş bir şant veya BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir."},{"anchor":"p-f0f2a1c0","text":"ç) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-4f6829b9","text":"d) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-481b9b26","text":"(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.49.A-2","title":"Risdiplam kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-9c02b830","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlayan hastalarda tedaviye başlanabilir. Tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilmelidir."},{"anchor":"p-fa8328f2","text":"b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-481b9b26","text":"(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.49.B","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında","paragraphs":[],"previous_wording":[{"text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 39-a md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"g) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının “İlaç Kullanım Onayı”nda belirtilmiş olması gerekmektedir.","after":0},{"text":"ğ) Hastaların klinik değerlendirmelerinde Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) veya La Mesure de Fonction Motrice (MFM) adı verilen nörolojik ve motor skalalar kullanılır. Tedaviye başlamadan önce HFMSE veya MFM skoru tespit edilmiş ve raporda belirtilmiş olmalıdır.","after":0},{"text":"(Değişik:RG- 20/08/2020- 31219 /1-a md. Yürürlük: 20/08/2020)","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen Sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 1, 29, 85 ve 274 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 39-b md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen Sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanır. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı – Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Yükleme dozu sonrası 15 inci ayda yapılacak değerlendirmelerde; tedaviler sırasında ilaç başlama kriterlerine uymayan klinik bulguları gelişen veya HFMSE/MFM skorunda başlangıç değerine göre en az 3 (üç) puan artış olmayan hastalarda tedaviye son verilir.","after":0},{"text":"(Mülga:RG- 20/08/2020- 31219 /1-b md. Yürürlük: 20/08/2020)","after":0},{"text":"(4) Değerlendirme sonucunda idame tedavilere uygun olduğu tespit edilen hastalarda sonraki uygulamalar her 4 ayda 1 uygulama şeklindedir. İdame tedavilerin, her bir uygulama için ayrı ayrı “İlaç Kullanım Onayı” ve (Ek: RG- 04/09/2019- 30878/ 39-c md. Yürürlük: 12/09/2019) Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından düzenlenmiş reçete bulunması halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(Değişik: RG- 08/02/2022- 31744/ 7 md. Yürürlük: 01/02/2022)","after":0},{"text":"4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium kullanım ilkeleri;","after":0},{"text":"4.2.49.A – Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) SMA Tip-1 tedavisinde kullanılan ilaçlar çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli sonraki uygulamalar için 4 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilir. “İlaç Kullanım Onayı” nın; ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(2) Nusinersen Sodium etken maddesini içeren ilacın; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) Bu maddenin 3 üncü fıkrasının (a) ve (b) bentlerinde belirtilen kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilir ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA’dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5 inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"4.2.49.B – Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"g) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının “İlaç Kullanım Onayı” nda belirtilmiş olması gerekmektedir.","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen Sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanır. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(Değişik: RG- 25/06/2023- 32232/ 1 md. Yürürlük: 06/07/2023)","after":0},{"text":"4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium kullanım ilkeleri;","after":0},{"text":"4.2.49.A – Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) SMA Tip-1 tedavisinde kullanılan ilaçlar çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(2) Nusinersen sodium etkin maddesini içeren ilacın; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve en az birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporu bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) Bu maddenin 3 üncü fıkrasının (a) ve (b) bentlerinde belirtilen kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilir ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA’dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5 inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"(4) Yenidoğan SMA taraması kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) pozitif olan hastalarda klinik tiplendirmeye bakılmaksızın, raporlama ve reçeteleme koşulları yukarıda belirtildiği şekliyle ilacın bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"4.2.49.B – Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında;","after":0},{"text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.","after":0},{"text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekim tarafından düzenlenen sağlık kurulu raporu bulunmalıdır.","after":0},{"text":"b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.","after":0},{"text":"c) İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.","after":0},{"text":"ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"d) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.","after":0},{"text":"e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.","after":0},{"text":"f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.","after":0},{"text":"g) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının sağlık kurulu raporunda belirtilmiş olması gerekmektedir.","after":0},{"text":"(2) “Nusinersen sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanır. İlk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için ise 4 ay süreli sağlık kurulu raporuna istinaden çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0},{"text":"(3) Yenidoğan SMA taraması kapsamında, tarama sonucu genetik analizi (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) pozitif olan hastalarda klinik tiplendirmeye bakılmaksızın, raporlama ve reçeteleme koşulları yukarıda belirtildiği şekliyle ilacın bedelleri Kurumca karşılanır.","after":0}]},{"number":"4.2.49.B-1","title":"Nusinersen kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-d02134fb","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanabilir."},{"anchor":"p-be0aa0ba","text":"b) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-bf5b1877","text":"c) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir."},{"anchor":"p-f0f2a1c0","text":"ç) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır."},{"anchor":"p-4f6829b9","text":"d) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-927a1a83","text":"e) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının sağlık kurulu raporunda belirtilmiş olması gerekmektedir."},{"anchor":"p-e834e5e0","text":"(2) İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç ve yükleme tedavisidir. Beşinci ve takip eden dozlar idame tedavileridir."},{"anchor":"p-ee4a0812","text":"(3) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.49.B-2","title":"Risdiplam kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-e6be0652","text":"(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde bedeli Kurumca karşılanır:"},{"anchor":"p-196c9a14","text":"a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır."},{"anchor":"p-fa8328f2","text":"b) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."},{"anchor":"p-e0dba5fb","text":"(2) Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir."}],"previous_wording":[]},{"number":"4.2.49.C","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam genel kullanım ilkeleri","paragraphs":[{"anchor":"p-9347f668","text":"(1) Nusinersen tedavisi; Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programından gelen hastalar ile SMA Tip-1 hastalarında çocuk nöroloji uzman hekiminin yer aldığı sağlık kurulu raporuna istinaden, SMA Tip-2 ve SMA Tip-3 hastalarında en az birisi çocuk nöroloji/nöroloji uzmanı olmak üzere ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzman hekiminin yer aldığı sağlık kurulu raporuna istinaden reçetelenir. İlk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında çocuk nöroloji veya nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedeli Kurumca karşılanır. İlaç kullanımı için belirlenen koşulların raporda belirtilmesi gereklidir."},{"anchor":"p-5055b51f","text":"(2) Risdiplam tedavisi çocuk nöroloji/nöroloji uzman hekiminin yer aldığı; Ulusal Yenidoğan SMA Tarama Programından gelen hastalar ile SMA Tip-1 hastalarında en fazla 3 ay süreli, SMA Tip-2 ve SMA Tip-3 hastalarında en fazla 6 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında çocuk nöroloji veya nöroloji uzman hekimi tarafından reçete edilmesi halinde bedeli Kurumca karşılanır. Reçetelerde hastanın kilosu belirtilmelidir. İlaç kullanımı için belirlenen koşulların raporda belirtilmesi gereklidir. Reçeteler en fazla 2 aylık dozda olmalıdır."},{"anchor":"p-711ed25f","text":"(3) Nusinersen sodium ve risdiplam etkin maddeli ilaçların; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında kullanılması halinde bedeli Kurumca karşılanır."},{"anchor":"p-7d297c75","text":"(4) Gen temelli tedavilerin tümü [gen replasman tedavisi ve SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam)] birlikte kullanılmamalıdır. Gen replasman tedavisinin tek seferlik uygulama olması nedeniyle, bu tedavi sonrasında nusinersen veya risdiplam kullanılması halinde bedelleri Kurumca karşılanmaz."},{"anchor":"p-4082336b","text":"(5) SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam) arasında 1 yıldan kısa süre ile geçiş yapılması halinde bedeli Kurumca karşılanmaz. Ancak fonksiyonel değerlendirmelerde bozulma olması veya belirgin hayatı tehdit eden yan etki ortaya çıkması durumunda yeni düzenlenecek sağlık kurulu raporunda belirtilmesi halinde ilaç değişimi yapılabilir."},{"anchor":"p-044a898f","text":"(6) İlaç değişimi yapılması halinde, nusinersen tedavisi kullanmakta olan hastaların risdiplam ile tedaviye devam etmesi durumunda son nusinersen uygulama dozu üzerinden en az 4 ay süre geçmesi halinde risdiplam ile tedaviye başlanır. Risdiplam tedavisi kullanmakta olan hastaların nusinersen ile tedaviye devam etmesi durumunda son risdiplam uygulama dozu üzerinden en az 15 gün süre geçmesi halinde nusinersen ile tedaviye başlanır."}],"previous_wording":[]}],"drug_groups":["SMN2 modifiye edici tedaviler"],"substances":[],"brands":[],"report_codes":[],"warning_codes":[],"amendments":[{"gazette_date":"2026-06-29","gazette_no":"33295","mukerrer":null,"effective":"2026-07-07","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2026/06/20260629-2.pdf"},{"gazette_date":"2025-04-26","gazette_no":"32882","mukerrer":null,"effective":"2025-05-06","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2025/04/20250426-4.pdf"},{"gazette_date":"2018-02-04","gazette_no":"30322","mukerrer":null,"effective":"2018-02-15","url":"https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2018/02/20180204-11.htm"}],"parents":[{"number":"4.2","title":"Bazı özel hastalıklara ve ilaç kullanımına ilişkin düzenlemeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2"}],"children":[{"number":"4.2.49.A","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.a"},{"number":"4.2.49.B","title":"Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.b"},{"number":"4.2.49.C","title":"Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium ve risdiplam genel kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.49.c"}],"siblings":[{"number":"4.2.1","title":"Leflunomid, altın preparatları, Anti-TNF ilaçlar, rituksimab (romatoid artritte), abatasept, ustekinumab, tofacitinib, kanakinumab, anakinra, tosilizumab, sekukinumab, iksekizumab, barisitinib, guselkumab, risankizumab, upadasitinib, abrositinib, apremilast, bimekizumab ve vedolizumab kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.1"},{"number":"4.2.2","title":"Antidepresanlar ve antipsikotiklerin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.2"},{"number":"4.2.3","title":"Enjektabl alerji aşılarının kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.3"},{"number":"4.2.4","title":"Rasburicase kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.4"},{"number":"4.2.5","title":"Botulismus toksini Tip A kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.5"},{"number":"4.2.6","title":"Büyüme bozuklukları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.6"},{"number":"4.2.7","title":"Düşük molekül ağırlıklı heparinlerin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.7"},{"number":"4.2.8","title":"Enteral ve parenteral beslenme ürünleri verilme ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.8"},{"number":"4.2.9","title":"Eritropoietin, darbepoetin, roksadustat, sevelamer, parikalsitol, cinacalcet, etelkalsetid, sodyum zirkonyum siklosilikat, oral esansiyel aminoasit preperatları ve keto analogları kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.9"},{"number":"4.2.10","title":"Lizozomal hastalıklar için tedavi ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.10"},{"number":"4.2.11","title":"Glokom ilaçları","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.11"},{"number":"4.2.12","title":"İmmünglobulinlerin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.12"},{"number":"4.2.13","title":"Hepatit tedavisi","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.13"},{"number":"4.2.14","title":"Kanser tedavisinde ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.14"},{"number":"4.2.15","title":"Klopidogrel, silostazol, ivabradin, prasugrel, dabigatran, rivaroksaban, apiksaban, edoksaban, tikagrelor ve ranolazin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.15"},{"number":"4.2.16","title":"Doğuştan metabolik hastalıklar, Gıda allerjileri ile Çölyak Hastalığı","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.16"},{"number":"4.2.17","title":"Osteoporoz, Sudek Atrofisi (Algonörodistrofi) ve Paget Hastalığında ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.17"},{"number":"4.2.18","title":"Orlistat kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.18"},{"number":"4.2.19","title":"Migrende ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.19"},{"number":"4.2.20","title":"Palivizumab kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.20"},{"number":"4.2.21","title":"Anagrelid kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.21"},{"number":"4.2.22","title":"Aktive protein C kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.22"},{"number":"4.2.23","title":"Amfoterisin-B, kaspofungin, anidilofungin, vorikonazol, posakonazol (oral süspansiyon ve tablet formu), ıtrakonazol (infüzyon ve solüsyon), mikafungin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.23"},{"number":"4.2.24","title":"Solunum sistemi hastalıkları ilaçları kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.24"},{"number":"4.2.25","title":"Antiepileptik ilaçların kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.25"},{"number":"4.2.26","title":"Değişik:RG-25/07/2014-29071/33md.Yürürlük:07/08/2014) Levosimendan ve milrinon kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.26"},{"number":"4.2.27","title":"Faktör ve diğer kan ürünlerinin reçete edilme ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.27"},{"number":"4.2.28","title":"Lipid düşürücü ilaçların kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.28"},{"number":"4.2.29","title":"Kadın cinsiyet hormonları kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.29"},{"number":"4.2.30","title":"Pulmoner hipertansiyon ile kronik tromboembolik pulmoner hipertansiyonda ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.30"},{"number":"4.2.31","title":"Kırım Kongo Kanamalı Ateşinde ribavirin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.31"},{"number":"4.2.32","title":"Kontrast maddeler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.32"},{"number":"4.2.33","title":"Göz hastalıklarında ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.33"},{"number":"4.2.34","title":"Multipl Skleroz Hastalığında fampiridin, beta interferon, glatiramer asetat, teriflunomid, dimetil fumarat, fingolimod, okrelizumab, kladribin, natalizumab ve alemtuzumab kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.34"},{"number":"4.2.35","title":"Nöropatik ağrı ve fibromiyaljide ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.35"},{"number":"4.2.36","title":"Parkinson tedavisinde ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.36"},{"number":"4.2.37","title":"Akromegalide ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.37"},{"number":"4.2.38","title":"Diyabet tedavisinde ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.38"},{"number":"4.2.39","title":"Kseroderma Pigmentosum ve Albinizm (okülokütanöz) tedavisinde güneşten koruyucu kremlerin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.39"},{"number":"4.2.40","title":"Huzursuz bacak sendromunda ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.40"},{"number":"4.2.41","title":"Parenteral demir preparatları kullanım ilkeleri:","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.41"},{"number":"4.2.42","title":"İnvitro fertilizasyon (IVF), ovulasyon indüksiyonu (OI) ve intrauterin inseminasyonu (IUI) işlemlerinde ilaç kullanım ilkeleri:","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.42"},{"number":"4.2.43","title":"Dijital ülseri olan sistemik skleroz hastalarında ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.43"},{"number":"4.2.44","title":"Kriyopirin ilişkili periyodik sendromlar (CAPS) hastalığında kanakinumab kullanım ilkeleri;","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.44"},{"number":"4.2.45","title":"Duchenne Müsküler Distrofi (DMD) hastalığında Ataluren kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.45"},{"number":"4.2.46","title":"Pirfenidon ve nintedanib kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.46"},{"number":"4.2.47","title":"Konjenital jeneralize lipodistrofi ve konjenital leptin eksikliği tanılarında metreleptin kullanım ilkeleri;","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.47"},{"number":"4.2.48","title":"Kolik asit kullanım ilkeleri;","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.48"},{"number":"4.2.50","title":"Chenodeoxycholic Acid kullanım ilkeleri;","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.50"},{"number":"4.2.51","title":"Droksidopa kullanım ilkeleri;","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.51"},{"number":"4.2.52","title":"Febuksostat kullanım ilkeleri;","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.52"},{"number":"4.2.53","title":"Medium-chain triglyceride yağı kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.53"},{"number":"4.2.54","title":"Miltefosine kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.54"},{"number":"4.2.55","title":"Natriumflouride kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.55"},{"number":"4.2.56","title":"Large Neutral Amino Acids (LNNA) etken maddesini içeren beslenme ürünlerinin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.56"},{"number":"4.2.57","title":"Dupilumab kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.57"},{"number":"4.2.58","title":"Pimekrolimus ve takrolimus (topikal formları) kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.58"},{"number":"4.2.59","title":"Belinostat kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.59"},{"number":"4.2.60","title":"Sodium benzoate kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.60"},{"number":"4.2.61","title":"Thiotepa kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.61"},{"number":"4.2.62","title":"Propranolol hidroklorür (oral çözelti formları) kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.62"},{"number":"4.2.63","title":"Trientin hidroklorür kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.63"},{"number":"4.2.64","title":"Wilson hastalığında D-penicillamine kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.64"},{"number":"4.2.65","title":"Diyabetik ayak ülserinde epidermal büyüme faktörü (topikal formu) kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.65"},{"number":"4.2.66","title":"Gonadotropin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.66"},{"number":"4.2.67","title":"Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığında (ADPKD) tolvaptan kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.67"},{"number":"4.2.68","title":"3,4 diaminopyridin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.68"},{"number":"4.2.69","title":"Sakrosidaz kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.69"},{"number":"4.2.70","title":"Tafamidis ve tafamidis meglumin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.70"},{"number":"4.2.71","title":"Amiloidoz hastalığında ilaç kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.71"},{"number":"4.2.72","title":"Mitokondriyal sitopati hastalığında tedaviye yardımcı olarak kullanılan ürünler","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.72"},{"number":"4.2.73","title":"“Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor” kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.73"},{"number":"4.2.74","title":"Kalp yetmezliği ve kronik böbrek hastalığında dapagliflozin ve empagliflozin kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.74"},{"number":"4.2.75","title":"Vosoritide kullanım ilkeleri","url":"https://eczanerapor.com/sut/4.2.75"}],"source":"SGK, Değişiklik Tebliğleri İşlenmiş Güncel Sağlık Uygulama Tebliği","reviewed_by":"EczaneRapor Ekibi","updated":"2026-10-14T18:04:53.126942+00:00","disclaimer":"Bilgilendirme amaçlıdır; bağlayıcı olan Sağlık Uygulama Tebliği'nin Resmî Gazete'de yayımlanan metnidir."}