4.2.10.A-3Tip I Gaucher olan yetişkin hastalarda Eliglustat tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri

(1) Eliglustat tedavisi;

a) Hastanın hemoglobin değerinin erişkinler için 10 g/dl’nin altında olması,

b) Kan trombosit sayısının 100.000/mm³’ün altında olması,

c) Karaciğer hacminin herhangi bir görüntüleme yöntemi ile en az 1,25 kat artmış olduğunun tespit edilmesi,

ç) Dalak hacminin herhangi bir görüntüleme yöntemi ile en az 5 kat artmış olduğunun tespit edilmesi,

d) DEXA ile kemik mineral dansite Z skorunun hastanın yaş grubuna göre -1,5’in altında olması,

e) Düz kemik grafisinde avasküler nekroz alanlarının olması,

kriterlerinden en az birinin varlığında hastaya eliglustat başlanır.

(2) Önerilen doz oral yolla verilmek üzere, CYP2D6’nın orta metabolizörleri (OM’ler) ve hızlı metabolizörleri (HM’ler) için günde iki kez 84 mg eliglustattır. CYP2D6’nın yavaş metabolizörleri (YM’ler) için tavsiye edilen doz günde bir kez 84 mg eliglustattır. Hastanın raporunda CYP2D6 değerinin belirtilmesi gerekmektedir.

(3) Yukarıda sıralanan hükümler doğrultusunda, eliglustat tedavisi uygulanan hastalarda birinci yılın sonunda yapılan değerlendirmede hastanın tedaviye başlamasına esas olan kriter/kriterlerde düzelme göstermeyen hastalarda tedavi kesilir.

(4) Tedavide düzelme sağlanan ve ilacın kullanımına devam edilmesine karar verilen hastalarda; düzenlenecek yeni raporlarda, yukarıda yer alan başlangıç kriter/kriterlerinin herhangi birinde düzelme olduğunun belirtilmesi koşuluyla tedaviye devam edilebilir. Tedaviye bir yıl veya daha uzun süreyle ara verilmesi durumunda ilaca tekrar başlamak için başlangıç kriterleri aranır. Bir yıldan kısa süreyle tedaviye ara verilmesi durumunda başlangıç kriterleri aranmaksızın tedaviye devam edilebilir.

Önceki metin: 4.2.10.A-3 - Rapor ve reçeteleme koşulları