4.2.10.B-2Oral migalastat tedavisine başlama ve sonlandırma kriterleri

(1) Fabry hastalığı tanısı almış ve migalastat etkin maddesine yanıtlı olduğu bilinen mutasyona sahip 45 kg ve üzerinde olan 12 yaş ve üzeri adolesanlar ile yetişkinlerde aşağıdaki kriterlerden herhangi birisinin varlığında oral migalastat tedavisine başlanır.

a) Böbrek fonksiyonlarında bozulma (aşağıdaki kriterlerden herhangi birisinin varlığı);

1) Yaşa göre ayarlanmış kreatinin klerensinin (glomerül filtrasyon hızı) 80 ml/dk altında olması,

2) 24 saatte 300 mg üzerinde proteinüri olması,

3) Böbrek biyopsisinde endoteliyal depolanmanın varlığı veya mikroalbüminürinin olması.

b) Kalp tutulumunun gösterilmesi (EKG veya EKO veya anjiografi veya elektrofizyolojik çalışma ile),

c) Nörolojik tutulumun gösterilmesi,

ç) Gastrointestinal sistem bulgularının olması,

d) Vertigo ataklarının olması,

e) İşitme kaybının olması,

f) Diğer tedavilere yanıtsız nöropatik ağrının olması.

(2) Oral migalastat tedavisi GFR <30 ml/dk/1.73 m2 altında olan hastalarda veya gebelikte veya laktasyon döneminde kullanılmaz.

(3) Sağlık Bakanlığınca onaylı kısa ürün bilgisinde uygunluğu kabul edilen mutasyonlar değerlendirmeye alınır.

(4) Oral migalastat tedavisi uygulanan hastalarda birinci yılın sonunda yapılan değerlendirmede hastanın tedaviye başlamasına esas olan kriter/kriterlerde düzelme göstermeyen hastalarda migalastat tedavisi kesilir.