4.2.70Tafamidis ve tafamidis meglumin kullanım ilkeleri

(1) Vahşi tip veya herediter tip transtiretin aracılı amiloidoz kardiyomiyopati (ATTR-KM) tanısı aşağıdaki kriterlere uygun olarak alınmalıdır.

a) EKG, ekokardiyografi ve/veya kardiyak MR ile kardiyak amiloidozis şüphesi olması,

b) Aşağıdaki bulguların hepsinin negatif olması ile monoklonal gamapatisi dışlanması,

1) Serbest plazma hafif zincir Kappa/serbest plazma hafif zincir Lambda oranının < 0,25 veya >1,62 olması (GFR < 45 ml/dk/1,72m2 halinde Kappa/Lambda oranının ≥ 2,0 olması) ve

2) Plazma kapiller protein elektroforezinde klonal gamapati olması ve

3) Kan immünfiksasyon elektroforezinde monoklonal gamapati olması ve

4) Yirmi dört saatlik idrar immünfiksasyon elektroforezinde monoklonal gamapati olması.

c) Yukardaki bulgulardan herhangi birinin pozitif olması halinde hematoloji uzman hekimi tarafından monoklonal gamapatinin dışlanması.

ç) Monoklonal gamapati dışlanmış hastalarda, 99mTc-PYP, DPD veya HMDP kardiyak sintigrafisiyle Türk Nükleer Tıp Derneğinin kardiyak amiloidoz güncel tanı rehberine göre Grade II-III kardiyak tutulumu olduğunun belirtilmesi.

d) Nükleer sintigrafide tipik TTR kardiyak amiloid tutulumu olması halinde TTR genetik mutasyon analizinin yapılması gereklidir. Analizde mutasyon saptanmaması halinde vahşi tip TTR kardiyak amiloidoz kabul edilmesi, mutasyon saptanması halinde;

1) Mutasyonun VUS (variance unknown significans) olması durumunda hastalığı ispatlayıcı biyopsi (endomiyokardiyal veya multiple ekstrakardiyak biyopsi) bulgusunun olması.

2) Mutasyonun olası patojenik veya patojenik olması halinde destekleyici klinik bulguları var ise herediter TTR kardiyak amiloidoz kabul edilmesi,

(2) Vahşi tip veya herediter transtiretin aracılı amiloidoz kardiyomiyopatisi (ATTR-KM) tanısı almış erişkin hastalar aşağıdaki kriterlerin tamamını sağladığı takdirde ilaç başlanması uygundur.

a) Ekokardiyografide duvar kalınlığının 1,2 cm’nin üzerinde olması,

b) Son bir yıl içerisinde en az bir kez kalp yetersizliği (ICD-10 kodları) tanısı ile ayaktan ya da yatarak tedavi almış olması,

c) N-terminal pro-B-tip natriüretik peptid (NT-proBNP) seviyesinin 600 pg/ml üzerinde veya B-tip natriüretik peptid (BNP) seviyesinin 150 pg/ml üzerinde olması,

ç) Altı dakika yürüme mesafesinin 100 m’nin üzerinde olması ve NYHA fonksiyonel kapasite I-III olması,

d) Karaciğer ve/veya kalp nakli cerrahisi geçirmemiş olması,

e) Tahmini GFR’nin 30 ml/dk/1,72m2’nin üzerinde olması,

f) Modifiye vücut kitle indeksinin (VKİ x serum albümin mg/dl) 600’den büyük olması.

(3) Üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında; hastalığın tanı kriterleri ile ilaca başlama kriterlerini sağlayan ve bu durumların belirtildiği üç kardiyoloji uzman hekiminden oluşan 3 ay süreli sağlık kurulu raporuna istinaden kardiyoloji uzman hekimlerince reçetelenmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.

Önceki metin: üniversite ve eğitim araştırma hastanelerinde

(4) İlaca başlanan hastalarda; her üç ayda bir yapılan değerlendirmede tahmini GFR’nin 30 ml/dk/1,72m2’nin üzerinde olması, ciddi karaciğer yetmezliğinin gelişmemiş olması ve altı dakika yürüme mesafesinin 100 m’nin üzerinde olmasının ve NYHA fonksiyonel kapasite I-III olmasının korunması halinde bu durumların raporda belirtilmesi koşuluyla 3 aylık raporlarla ilaca devam edilebilir.

(5) On beşinci ayın sonunda yapılan değerlendirmede; son altı ayda kalp yetersizliği nedeniyle bir ve üzeri hastaneye yatışının veya son altı ayda intravenöz diüretik ihtiyacı ile bir veya üzeri acil servis başvurusu olmaması ve bu durumların raporda belirtilmesi koşuluyla tedaviye devam edilebilir. İlaç devam kriterlerinin karşılanamadığı durumlarda tedaviye son verilir.

4.2.70.B Transtiretin amiloidoz polinöropatisinde (ATTR-PN) kullanım ilkeleri

(1) TTR geni mutasyonu gösterilen ve klinik olarak semptomatik olan ve nöropati varlığının desteklendiği (sinir iletim testi veya R-R interval analizi veya sempatik deri yanıtı veya kantitatif duyu testleri veya deri biyopsisi (ince/küçük lif yoğunluğu değerlendirilmesi) veya korneal konfokal mikroskopi yöntemlerinden en az biri ile tespit edilmiş) Evre 1 semptomatik polinöropati (desteksiz dışarıda yürüyebilen) tanısı konulan yetişkin hastalarda periferik nörolojik bozukluğun ilerlemesini yavaşlatmak üzere transtiretin amiloidoz tedavisi için tafamidis meglumin başlanabilir.

(2) 3 ay sonra yapılan değerlendirmede klinik olarak hastalık evresinin değişmediğinin (hastanın ev dışında desteksiz yürümeye devam ettiği) raporda belirtilmesi halinde 6 aylık idame rapor ile tedaviye devam edilebilir. Rapor süresinin sonunda tedavinin devamı için yapılan değerlendirmede hastalık evresinin değişmediği (hastanın ev dışında desteksiz yürümeye devam ettiği) yeni düzenlenecek her raporda belirtilmelidir. Tedavi, hastalığın Evre 2’ ye geçmesi (yürüme için desteğe ihtiyaç duyulması) halinde sonlandırılır.

(3) Üçüncü basamak resmi sağlık hizmeti sunucularında yukarıdaki durumların belirtildiği üç nöroloji uzman hekiminin bulunduğu sağlık kurulu raporuna dayanılarak nöroloji uzman hekimleri tarafından reçete edilmesi halinde bedeli Kurumca karşılanır.